Myelodysplastické syndrómy

Transcription

1 Myelodysplastické syndrómy Myelodysplastické syndrómy (MDS) sú skupinou ochorení spôsobených zle sformovanými alebo nefunkčnými krvnými bunkami. MDS sa vyskytujú, keď sa v kostnej dreni - špongii podobnom tkanive vo vnútri kostí, nevytvára dostatok zdravých krvných buniek a v krvi a kostnej dreni sa nachádzajú čo do kvality abnormálne bunky. Kostná dreň zdravého človeka produkuje tri druhy krvných buniek, ktoré vychádzajú zo spoločnej kmeňovej bunky: červené krvné bunky (erytrocyty), ktoré prenášajú kyslík a ďalšie látky do tkanív celého tela, biele krvné bunky (leukocyty), ktoré bojujú proti infekciám a ochoreniam, krvné doštičky (trombocyty), ktoré vytvárajú krvné zrazeniny a zastavujú tak krvácanie. Združenie pacientov s hematologickými malignitami Nezábudková 52, Bratislava info@hematologickypacient.sk Telefón: Web: 1

2 MDS sa objavuje vtedy, keď sa z určitého dôvodu naruší pravidelná a kontrolovaná produkcia krvných buniek. Zdravá kostná dreň vytvára aj nezrelé bunky (blasty), ktoré za normálnych okolností dozrievajú vo funkčné krvné bunky. Pri MDS sa však často v kostnej dreni nachádza zvýšený počet blastov a určitá časť ostatných krvných buniek má vzhľadové abnormality (tzv. dysplastické zmeny). V krvnom obehu je málo normálnych a zdravých krvných buniek. Ak je znížený počet červených krvných buniek (krviniek), hovoríme o chudokrvnosti (anémii). Môže sa vyskytnúť aj zníženie počtu bielych krviniek (leukopénia a neutropénia) alebo zníženie počtu krvných doštičiek (trombocytopénia). V prípade, ak sú v krvnom obraze znížené všetky tri druhy krvných buniek, jedná sa o pancytopéniu. MDS sa vyskytuje predovšetkým u starších ľudí (65 70 rokov), môže však postihnúť aj mladších pacientov, výnimočne deti. Ročne pribudne približne 5 nových prípadov na obyvateľov. Prejavy MDS Prejavy ochorenia sú rôznorodé. U časti pacientov môže byť prítomná iba mierna anémia a ochorenie môže byť dlhodobo stabilné. Vyskytujú sa však aj nepriaznivé varianty, u ktorých je vysoké riziko prechodu v akútnu myeloblastovú leukémiu. MDS sa prejavuje predovšetkým týmito poruchami: Anémia (chudokrvnosť). Najčastejším prejavom MDS je anémia zníženie počtu červených krviniek a tým zníženie hladiny červeného krvného farbiva (hemoglobínu) pod normálnu hladinu v krvnom obraze. Anémia sa prejavuje únavou, znížením fyzickej výkonnosti, zadýchavaním sa, hučaním v ušiach a bledosťou pacienta. Prejavy anémie sú zvyčajne výraznejšie u starších pacientov a pacientov s ďalšími ochoreniami, najmä srdcovo-cievnymi. Zníženie počtu bielych krviniek (leukopénia) a zníženie počtu neutrofilov (neutropénia). U pacientov s MDS často klesá počet jedného z typov bielych krviniek, tzv. neutrofilov, ktoré zabezpečujú obranu organizmu proti baktériám. Dôsledkom zníženia počtu bielych krviniek a súčasného zhoršenia ich funkcie sú rôzne bakteriálne a vírusové infekcie (zápal pľúc, infekcie močovej sústavy a iné). Infekčné choroby pri MDS môžu mať ťažší priebeh a častejšie sa vracajú. Zníženie počtu krvných doštičiek (trombocytopénia). Zníženie počtu krvných doštičiek a zhoršenie ich funkcie sa prejavuje zhoršením krvnej zrážanlivosti a následnými krvácavými prejavmi. Tieto krvácavé prejavy môžu byť spontánne (krvácanie z nosa, ďasien) alebo môžu nasledovať po bežných výkonoch alebo drobných poraneniach (trhanie zubov, porezanie). Často sa objavujú aj drobné červené bodky na koži (petéchie). Môže sa vyskytnúť aj krvácanie z pohlavných orgánov, zažívacieho traktu a veľmi zriedkavo aj krvácanie do mozgu. Príčiny vzniku MDS Podľa príčiny ich vzniku rozdeľujú lekári MDS do dvoch kategórií: MDS bez známej príčiny. Nazývajú sa de novo myelodysplastické syndrómy. Nevieme, čo ich spôsobuje. De novo MDS sa často liečia jednoduchšie ako MDS so známou príčinou. MDS spôsobené chemikáliami a radiáciou (ožarovaním). MDS, ktoré sa objavia ako reakcia na liečbu rakoviny, akou je chemoterapia a ožarovanie, alebo v dôsledku vystavenia sa chemickým látkam, sa nazývajú sekundárne myelodysplastické syndrómy. Sekundárne MDS bývajú ťažšie liečiteľné. Medzi faktory zvyšujúce riziko MDS patria: Vyšší vek. Väčšina pacientov s MDS má nad 60 rokov. Liečba chemoterapiou alebo ožarovaním. Riziko výskytu MDS sa zvyšuje, ak ste boli liečení chemoterapiou alebo radiáciu, ktoré sú obvyklou liečbou rakoviny. Vystavenie sa určitým chemikáliám, ako tabakový dym, pesticídy a priemyselné chemikálie, napr. benzén. Vystavenie sa ťažkým kovom, ako sú olovo a ortuť. Druhy MDS Svetová zdravotnícka organizácia (WHO) člení MDS do poddruhov podľa toho, aký typ krvných buniek zasahujú. Podtypmi MDS sú: Refraktérna cytopénia s unilineárnou dyspláziou (RCUD). Pri tomto druhu MDS je znížený počet jedného typu krvných buniek. Podľa toho, aký typ krvných buniek je zasiahnutý, rozlišujeme refraktérnu anémiu (zasiahnuté sú červené krvinky), refraktérnu neutropéniu (biele krvinky) a refraktérnu trombocytopéniu (krvné doštičky). Najrozširenejším podtypom je refraktérna anémia, ktorá patrí medzi MDS s nízkym rizikom. Pacienti sú liečení podpornou terapiou (vitamíny, erytropoetín), postupom času sú zvyčajne potrebné krvné transfúzie. Pri známkach preťaženia železom nastupuje chelatačná liečba. Refraktérna anémia s prstencovými sideroblastami (RARS). Pri tomto druhu MDS je znížený počet červených krvných buniek. Zostávajúce červené krvné bunky obsahujú zvýšené množstvo železa (prstencovité sideroblasty). Aj tento druh MDS je považovaný za menej agresívny. Liečba pozostáva z vitamínov, erytropoetínu a transfúzií. Refraktérna cytopénia s multilineárnou dyspláziou (RCMD). Pri tomto MDS sú abnormálnymi dva z troch typov krvných buniek a menej ako 5 percent krvných buniek v krvnom obehu sú nezrelé bunky (blasty). 2 3

3 Refraktérna anémia s nadbytkom blastov typ 1 a 2 (RAEB-1 a RAEB-2). Pri oboch týchto syndrómoch môže byť znížený počet hociktorého typu krvných buniek červených krvných buniek, bielych krvných buniek alebo doštičiek, tieto bunky sa pod mikroskopom javia abnormálne. V krvi sa nachádzajú veľmi nezrelé bunky (blasty), pacienti s podtypom 1 majú v kostnej dreni 5-9% blastov, pacienti s podtypom 2 ich majú 10-19%. Obidva podtypy sú považované za rizikovejšie druhy MDS, aj liečba by preto po zvážaní ďalších okolností (vek, stav pacienta), mala byť agresívnejšia. U mladších pacientov sa zvažuje alogénna transplantácia, ďalšími liečebnými možnosťami sú azacitidín (Vidaza) alebo chemoterapia. Myelodysplastický syndróm nezaradený (MDS-U). Do tejto skupiny patria pacienti, u ktorých nie sú jasne splnené všetky kritériá MDS. Pacienti majú napríklad pancytopéniu (nízky počet krvných buniek) v krvnom obraze, no v kostnej dreni nie je dostatočný počet abnormálnych (dysplastických) krvniniek (pod 10 %). Myelodysplastický syndróm s izolovanou mutáciou chromozómu del(5q). Názov tohto podtypu je odvodený od chromozómu č. 5, pri ktorom došlo ku mutácii (delécii) jeho dlhého ramienka, označeného q. Pacienti s týmto syndrómom majú refraktérnu anémiu (nízky počet červených krvných buniek), ktorá si vyžaduje podpornú liečbu. Tento druh MDS možno úspešne liečiť lenalidomidom (Revlimid). Návšteva lekára Ak pociťujete symptómy MDS, ako prvého navštívte vášho všeobecného lekára. V prípade, ak sa aj ten bude domnievať, že môžete trpieť MDS, odošle vás k špecialistovi na liečbu ochorení krvi hematológovi. Ako sa pripraviť na návštevu lekára Čas, ktorý má lekár pre vás k dispozícii, nebýva dlhý a je potrebné v ňom stihnúť pomerne veľa. Na návštevu lekára sa preto skúste pripraviť vopred: Buďte si vedomý všetkých obmedzení, ktoré je potrebné dodržať ešte pred návštevou lekára napr. obmedziť určitý druh stravy a pod. Spíšte si zoznam všetkých symptómov, ktoré pociťujete, a to vrátane tých, ktoré sa vám zdajú byť nedôležité vo vzťahu k lekárovi, ktorého idete navštíviť. Premyslite si všetky kľúčové osobné informácie, spomeňte si na všetky dôležité udalosti vo vašom živote, vrátane akýchkoľvek väčších stresov alebo nedávnych životných zmien. Spíšte si zoznam všetkých liekov, vitamínov a ďalších výživových doplnkov, ktoré užívate. Zvážte, či so sebou nezoberiete aj člena rodiny alebo priateľa. Niekedy je ťažké vstrebať všetky fakty, ktoré vám lekár poskytne. Človek, ktorý vás sprevádza si môže zapamätať aj informácie, ktoré ste nepostrehli alebo zabudli. Pripravte si zoznam otázok, ktoré lekárovi položíte. Otázky pre lekára Vopred pripravený zoznam otázok vám umožní využiť čas, ktorý máte k dispozícií na načerpanie tých informácií, ktoré potrebujete. V súvislosti s MDS môžete lekárovi položiť aj tieto otázky: Mám myelodysplastický symdróm? Aký druh MDS mám? Budú potrebné ďalšie vyšetrenia? Aká je moja prognóza? Aké je v mojom prípade riziko prechodu do leukémie? Budem potrebovať liečbu MDS? Aké sú v mojom prípade možnosti liečby? Môže liečba vyliečiť MDS? Okrem otázok, ktoré ste si pripravili, sa lekára spýtajte aj akékoľvek ďalšie otázky, ktoré vám počas návštevy napadnú. Čo môžete čakať u lekára? Váš lekár sa vás počas návštevy ambulancie spýta množstvo otázok. Ak ste na ne pripravený, získate tým čas na diskusiu o problémoch, ktoré vás trápia. Lekár sa vás zrejme opýta: Kedy ste začali po prvý krát pociťovať symptómy? Aké sú možné vedľajšie účinky liečby? Akú liečbu považujete za najlepšiu v mojom prípade? Mám aj ďalšie zdravotné problémy. Ako ich možno čo najlepšie zvládnuť popri liečbe MDS? Je niečo, čo by som mal/a obmedziť, čoho by som sa mal/a vyvarovať? Pošlete ma na vyšetrenie ešte k iným lekárom? Sú nejaké materiály alebo príručky, ktoré by som si mal preštudovať? Aké web stránky by ste mi odporučili? Kedy mám prísť na ďalšiu kontrolu? Podľa čoho sa stanovuje dĺžka času medzi jednotlivými kontrolami? E E Sú vaše symptómy trvalé, alebo sa vyskytujú príležitostne? Aké vážne sú vaše symptómy? Čo, ak vôbec niečo, ich zlepšuje? Čo ich zhoršuje? Vyšetrenia a diagnóza S cieľom diagnostikovať či vylúčiť MDS lekár uskutoční aj nasledovné vyšetrenia: Telesné (fyzikálne) vyšetrenie a zistenie anamnézy. Ide o vyšet- 4 5

4 renie chorého zmyslami lekára. Lekár vám tiež kladie otázky o vašom zdravotnom stave, pýta sa na zdravotné údaje o vašich pokrvných príbuzných a na vaše sociálne a pracovné pomery. Vyšetrenie krvi. Lekár odoberie krv na testy na určenie počtu krvných buniek vo vzorke krvi (krvný obraz) a vyšetrí krv na prítomnosť neobvyklých zmien vo vľkosti, tvare a výskyte rôznych krvných buniek (náter periférnej krvi). Krvný obraz je spravidla doplnený o biochemické vyšetrenie krvi, ktoré lekára informuje o celkovom stave pacienta o funkcií pečene, obličiek, štítnej žľazy. Určí sa hladina železa, vrátane zásobnej formy železa (feritínu), Medzinárodný prognostický hodnotiaci systém Skóre Parameter 0 0,5 1,0 1,5 2,0 3,0 4,0 Cytogenetika Veľmi dobrá _ Dobrá - Intermediárna Zlá Veľmi zlá Blasty v KD, % 2 _ > 2 do < 5 _ 5-10 > 10 _ Hemoglobín, g/dl 10 _ 8 do < 10 < 8 _ Trombocyty, x 109/L do < 100 < 50 ANC, x 109/L 0,8 < 0,8 _ Po sčítaní skóre prislúchajúceho k jednotlivým parametrom sa určí miera rizika: Veľmi nízke riziko: 1,5 Nízke riziko: > 1,5 3,0 Intermediárne (stredné) riziko: > 3,0 4,5 Vysoké riziko: > 4,5 6,0 Veľmi vysoké riziko: > 6 < menej ako, menej alebo rovné, > viac ako, viac alebo rovné. hladina hormónu erytropoetínu, vitamínu B12 a kyseliny listovej. Vyšetrenie kostnej drene. V prípade, ak základné vyšetrenie krvného obrazu preukázalo chudokrvnosť alebo iné abnormality, je potrebné vykonať vyšetrenie kostnej drene. Vzorky kostnej drene sa získavajú dvomi odlišnými procedúrami punkciou a trepanobiopsiou kostnej drene. Punkcia sa vykonáva nasatím dreňovej krvi do striekačky, najčastejšie z lopaty bedrovej kosti. Pri biopsii kostnej drene lekár odoberie malé množstvo kosti. Vzorky sa skúmajú v laboratóriu, či sa na nich nevyskytujú abnormality. Vzorku kostnej drene je možné skúmať pomocou imunohistochémie, prietokovej cytometrie a FISH metódy. Imonohistochémia. Pri tomto vyšetrení sa na časť vzorky kostnej drene aplikuje špeciálnymi protilátkami (umelo vytvorenou variantou proteínov imunitného systému), ktorá sa pripojí iba ku špecifickým molekulám na povrchu bunky. Protilátky spôsobia zmeny farby, viditeľné pod mikroskopom. Účelom testu je rozlíšenie jednotlivých druhov buniek a nájdenie abnormálnych buniek. Prietoková cytometria. Rovnako ako pri imunohistochémii, aj pri prietokovej cytometrii sa hľadajú určité látky na povrchu buniek, ktoré pomáhajú určiť, o aké bunky sa jedná. Prietoková cytometria je najčastejšie využívaným testom na tzv. imunofenotypizáciu triedenie buniek podľa substancií (antigénov) nachádzajúcich sa na ich povrchu. Jednotlivé bunky a typy buniek majú na povrchu odlišné antigény. Tie dokážu ovplyvniť aj dozrievanie bunky. Pomocou prietokovej cytometrie vieme určiť, či sa v kostnej dreni nachádzajú abnormálne bunky, a pre aký druh ochorenia sú tieto bunky typické. Fluorescenčná in situ hybridizácia (FISH). Používa sa na ňu špeciálne fluorescenčné farbivo, ktoré priľne iba k určitým častiam chromozómov. FISH slúži na zistenie špecifických zmien na chromozómoch. Výsledky sú dostupné v priebehu niekoľkých dní, nakoľko si nevyžaduje, aby bunky najprv rástli v laboratóriu. Faktory ovplyvňujúce liečbu a prognózu Prognóza (predpoklad vývoja ochorenia) a voľba liečebných možností sa odvíjajú od viacerých faktorov: Počet blastov v kostnej dreni. Či je zasiahnutý jeden alebo viacero typov krvných buniek. Či má pacient príznaky a symptómy anémie, krvácania alebo infekcie. Či je u pacienta vysoké alebo nízke riziko leukémie. Určité zmeny v chromozómoch. Či je MDS primárny alebo sekundárny. Vek a celkový zdravotný stav pacienta. Medzinárodný prognostický hodnotiaci systém (IPSS) rozdeľuje pacientov do 5 rizikových kategórii. V tomto systéme sú jednotlivé prognostické parametre ohodnotené určitým počtom bodov, ktoré sa následne sčítajú. Je založený na hodnotení percenta blastov v kostnej dreni, prítomnosti a charaktere zmien v chromozómoch (cytogenetických zmien) a periférnej cytopénií (nízky počet krvných buniek v periférnej krvi). 6 7

5 Možnosti liečby Liečba pacientov s MDS by mala vždy odzrkadľovať individuálne ťažkostí chorého, štádium ochorenia, vek a ďalšie choroby pacienta, ako aj rizikovosť MDS podľa prognostického hodnotiaceho systému. Liečba MDS sa obvykle sústredí na spomalenie postupu MDS, na liečbu symptómov MDS a na prevenciu krvácania a infekcií. I. Podporná liečba Úlohou podpornej liečby je znížiť alebo odstrániť symptómy ochorenia a zlepšiť tak kvalitu života pacienta. Podporná liečba však nedokáže chorobu vyliečiť. Formami podpornej liečby sú protiinfekčná liečba, krvné transfúzie a chelatačná liečba. Protiinfekčná liečba zahŕňa predovšetkým nasadenie antibiotík, v prípade hubových infekcií antimykotík a pri vírusových infekciách antivirotík. Krvné transfúzie sa u pacientov s MDS používajú s cieľom nahradiť krvinky zničené ochorením alebo liečbou. Transfúzia červených krviniek zmierňuje prejavy anémie ako sú únava či dýchavičnosť a ovplyvňuje riziko nedokrvenosti (ischémie) srdca a mozgu. Podávanie transfúzie vychádza vždy z klinického stavu, veku pacienta a pridružených ochorení, samotná hladina hemoglobínu nie je rozhodujúca pre určenie, či pacient potrebuje transfúziu. Pacienti, ktorým je často podávaná transfúzia, môžu trpieť poškodením tkanív a orgánov spôsobených hromadením železa. Títo pacienti sú liečení chelatačnou terapiou, ktorá pomáha odbúrať železo z krvi. V súčasnosti sa ako chelátor používa najmä deferasirox (Exjade). Liek má formu rozpustnej (dispergovateľnej) tablety. Dávka sa odvíja od telesnej hmotnosti. Zvyčajná denná dávka na začiatku liečby je 20 mg na kilogram telesnej hmotnosti. V závislosti od odpovede na liečbu môže lekár upraviť liečbu zvýšením alebo znížením dávky. Maximálna odporúčaná denná dávka je 40 mg na kilogram telesnej hmotnosti. Liek sa užíva nalačno, najmenej 30 min. pred jedlom. K transfúzii krvných doštičiek sa môže pristúpiť pri krvácavých prejavoch pacienta s ťažkou trombocytopéniou (zníženie počtu krvných doštičiek). V niektorých prípadoch sú krvné doštičky podávané pred plánovanými chirurgickými a stomatologickými výkonmi. Rastové faktory krvotvorby. Na liečbu anémie sa používa aj umelo vyrobená napodobenina prirodzeného rastového faktoru erytrocytov - erytropoetín (EPO), ktorý povzbudzuje kostnú dreň k tvorbe červených krviniek. Liečba je však účinná iba u časti chorých, najmä u tých, ktorí majú nízku hladinu prirodzeného EPO v krvi a zároveň dosiaľ nepotrebovali priveľa transfúzií. Erytropoetín obsahujú napr. lieky Binocrit, Biopoin. Umelo vytvorenou formou erytropoetínu je aj darbopoetín alfa (Aranesp). Liečebnú odpoveď môže zvýšiť, ak sa erytropoetín podáva súčasne s rastovými faktormi, ktoré stimulujú kostnú dreň k tvorbe bielych krviniek (G-CSF, obsahujú ho napr. lieky Neulasta, Zarzio, Ratiograstim, Lonqex). Všetky zmienené rastové faktory sa aplikujú formou podkožnej injekcie. II. Lieky na MDS Lieky schopné ovplyvňovať genetické procesy podieľajúce sa na vzniku choroby (tzv. hypometylačná liečba). Do tejto kategórie zaraďujeme azacitidín (Vidaza). Liek je 8 9

6 určený pre dospelých pacientov, ktorí nie sú vhodnými kandidátmi na transplantáciu kmeňových buniek kostnej drene, so stredne a vysokorizikovými MDS podľa Medzinárodného prognostického hodnotiaceho systému. Odporúčaná úvodná dávka je 75 mg/m2 povrchu tela. Podáva sa denne podkožnou (subkutánnou) injekciou po dobu siedmych dní, potom nasleduje 21 dňová prestávka (28 dňový liečebný cyklus). Odporúčaných je minimálne 6 liečebných cyklov. Počas liečby sa môžu vyskytnúť nežiadúce účinky ako kožné reakcie v mieste vpichu, nevoľnosť, zvracanie, hnačka a zvýšená teplota. Liek je v SR plne hradený zdravotnou poisťovňou, vyžaduje sa však, aby ošetrujúci lekár vopred požiadal zdravotnú poisťovňu o súhlas s liečbou. Lieky pre pacientov s určitými genetickými abnormalitami. Ak je MDS spojený s mutáciou génu nazývanou izolovaný del(5q), najúčinnejšou liečbou je lenalidomid (Revlimid), ktorý pri tomto druhu MDS dokáže navodiť úplnú remisiu ochorenia, a tým zvýšiť kvalitu života pacienta a predĺžiť jeho prežívanie. Liek nie je v SR kategorizovaný na liečbu MDS, t. j. nie je zaradený do zoznamu liekov uhrádzaných z verejného zdravotného poistenia. O jeho úhrade rozhoduje zdravotná poisťovňa na základe osobitnej žiadosti ošetrujúceho lekára (žiadosť o úhradu lieku pri nesplnení preskripčného obmedzenia, indikačného obmedzenia). Liek sa užíva orálne v maximálnej dávke 10 mg denne počas 21 dní a po týždennej prestávke sa liečebný cyklus opäť zopakuje. Na základe výsledkov klinického skúšania sa odporúča v liečbe lenalidomidom pokračovať až do progresie ochorenia. Z nežiadúcich účinkov liečby sa môže objaviť svrbenie, vyrážka, únava, tráviace ťažkosti a zvýšené riziko tvorby krvných zrazenín. Najmä počas prvého liečebného cyklu sa môže vyskytnúť pokles parametrov krvného obrazu, ktorý sa od ďalšieho cyklu spravidla upraví. Chemoterapia. Chemoterapia zabíja rakovinové bunky, no súčasne poškodzuje aj zdravé bunky. Zmierneniu a potlačeniu vedľajších účinkov chemoterapie sa venuje veľká pozornosť. Vedľajšie účinky závisia od druhu a dávky liekov a dĺžky obdobia, v ktorom sú podávané. Častými vedľajšími účinkami chemoterapie sú vypadávanie vlasov, zápaly v ústach, strata chuti do jedla, nevoľnosť a zvracanie, nízky počet krviniek. Základom chemoterapie MDS je kombinácia cytozínarabinozidu s antracyklínom. Pod týmto pojmom rozumieme podávanie liekov nazývaných cytostatiká, ktoré zastavujú rast buniek. Ich úlohou je zničiť nádorové bunky v tele pacienta. III. Transplantácia kmeňových buniek kostnej drene Transplantácia kmeňových (krvotvorných) buniek kostnej drene je liečebná metóda, pri ktorej sú narušené alebo zničené krvotvorné bunky pacienta nahradené krvotvornými bunkami darcu alebo vlastnými krvotvornými bunkami pacienta. Princípom transplantácie krvotvorných buniek je možnosť použitia intenzívnejšej a agresívnejšej (vysokodávkovej) chemoterapie, ktorá účinnejšie zničí nádorové bunky. Na druhej strane však takáto liečba v značnej miere poškodzuje tvorbu krvných buniek. Transplantácia umožňuje nahradiť krvotvorné bunky zničené vysokodávkovou chemoterapiou a obnoviť tak tvorbu krvných buniek pacienta. Pri MDS sú väčšinou využívané transplantácie so zníženou intenzitou, tzv. mini transplantácie. Znamená to, že chemoterapeutické lieky, ktoré pacient užíva pred transplantáciou sú slabšie, a pravdepodobne spôsobia menej vedľajších účinkov. Aj takáto transplantácia so sebou prináša významné riziko vedľajších účinkov. Z tohto dôvodu sa transplantuje iba málo pacientov s MDS. Životospráva Pacienti s MDS často majú nízky počet bielych krviniek, sú preto náchylní k opakovaným infekciám, ktoré sú často vážne. Aby ste znížili riziko infekcie, skúste nasledujúce postupy: Umývajte si ruky. Ruky si umývajte dôkladne, teplou vodou a mydlom, najmä predtým, ako idete variť alebo jesť. Noste so sebou dezinfekčný prostriedok na báze alkoholu pre prípad, že nebudete mať možnosť umyť si ruky vodou. Buďte opatrní pri príprave jedla. Dôkladne varte mäso a ryby. Vyhýbajte sa ovociu a zelenine, ktoré nemôžete olúpať, najmä šalátu, a pred lúpaním všetko pozorne umyte. Pre úplnú ochranu bude lepšie, ak sa úplne vyhnete surovým jedlám. Vyhýbajte sa chorým ľuďom. MDS môžu ovplyvniť váš imunitný systém, snažte sa preto vyhýbať blízkemu styku s každým, kto je chorý, a to aj členom rodiny a spolupracovníkom. Riziko krvácania možno znížiť napríklad používaním mäkkých zubných kefiek a opatrnosťou pri smrkaní. Bez konzultácie s lekárom neužívajte lieky, ktoré ovplyvňujú funkciu doštičiek ako Acylpyrín, Anopyrín (obsahujúce kyselinu acetylsalicilovú) a Ibalgin, Ibuprofen (obsahujú brufen). Svojmu hematológovi povedzte o všetkých liekoch, ktoré užívate. MDS a klinické štúdie Klinické štúdie sú starostlivo kontrolované výskumné projekty, realizované podľa veľmi prísnych pravidiel, ktorých cieľom je definovať prínos a možné vedľajšie účinky novej liečby. Štúdie sa môžu zameriavať aj na nové indikácie už schválených liekov na liečbu rakoviny alebo iných ochorení. Vo vzťahu k MDS sa výskum sústreďuje aj na tieto látky: azacitidín (Vidaza) a jeho účinnosť ako pokračovacej liečby pacientov, ktorí sa vďaka nemu dostali do úplnej alebo čiastočnej remisie. Výskum sa sústreďuje na to, či pokračovanie v liečbe azacitidínom po tom, čo sa pacient dostal do remisie, môže predĺžiť dĺžku jej trvania. ACE-536, čo je látka, ktorá by mohla zvyšovať koncentráciu hemoglo

7 bínu a znižovať potrebu transfúznej liečby pacientov s MDS s nízkym alebo stredným (intermediárnym)-1 rizikom. Časté transfúzie môžu viesť k preťaženiu pacienta železom, preto je veľmi potrebná liečba, ktorá znižuje potrebu transfúzií. lenalidomid (Revlimid), *ktorý v klinických štúdiách preukázal svoju účinnosť aj u pacientov s nízkym a stredným rizikom závislých na transfúznej liečbe, u ktorých sa nevyskytovala delécia chromozómu 5q. kombinovaná liečba Clofarabinom a nízkymi dávkami Cytarabinu a jej využitie v liečbe pacientov vysoko rizikovým MDS nereagujúcich na hypometylačnú liečbu alebo relabujúcimi po tejto liečbe. kombinovaná liečba azacitidínom (Vidaza) a lenalidomidom (Revlimid) u pacientov s vysoko rizikovým MDS. Literatúra: 1.Mayo Clinic: Myelodysplastic syndromes National Cancer Institute: Myelodysplastic Syndromes Treatment Bělohlávková, P., Červínek, L.: Myelodysplastický syndróm Informační príručka pro pacienty. Dostupné na Sakalová A, Bátorová A, Mistrík M, Hrubiško M, et al. Klinická hematológia 2010, Osveta: Odborné posúdenie: MUDr. Katarína Masárová, Klinika hematológie a transfuziológie, UN Bratislava. Združenie pacientov s hematologickými malignitami, Bratislava, 2015 Združenie pacientov s hematologickými malignitami Združenie pacientov s hematologickými malignitami je občianske združenie, pôsobiace v prospech pacientov s nádorovými ochoreniami krvi, krvotvorných buniek a lymfatického systému, ako sú leukémie, lymfómy, mnohopočetný myelóm, myelodysplastické syndrómy, polycytémia vera, esenciálna trombocytémia a myelofibróza. Medzi ciele Združenia patrí zvyšovanie informovanosti o hematologických malignitách a možnostiach ich liečby, zabezpečenie prístupu k liečbe najvyššieho štandardu pre všetkých slovenských pacientov s týmito ochoreniami a vzdelávanie pacientov o ich právach pri poskytovaní zdravotnej starostlivosti. Ak máte akékoľvek otázky či nejasnosti súvisiace s MDS alebo inými hematologickými malignitami, alebo potrebujete pomoc pri zvládaní vášho ochorenia, kontaktujte nás mailom na info@hematologickypacient.sk alebo poštou na adrese Združenie pacientov s hematologickými malignitami, Nezábudková 52, Bratislava. 12 Ďalšie užitočné informácie o MDS a iných hematologických malignitách nájdete na našej stránke www. hematologickypacient.sk.